叢状神経線維腫、成人への経口標的薬の保険適用拡大を医師らが要請 台湾

経口標的薬の国民健康保険給付が1周年を迎え、50名を超える小児・思春期の叢状神経線維腫患者が恩恵を受けている。しかし、医療界は、多くの成人患者が依然として治療へのアクセスに制限を受けていると指摘する。叢状神経線維腫は成人後に悪性化することが多いため、健康保険の適用を成人にも拡大するよう呼びかけている。

第一型神経線維腫の有病率は約3000人に1人で、台湾には約7000人の患者がいる。50%は先天的な遺伝、50%は後天的な突然変異によるもので、そのうち約3〜5割が叢状神経線維腫を発症する。腫瘍は時間とともに増殖し続け、周囲の神経を圧迫し、外見の変化や慢性的な痛みを引き起こす可能性がある。患者は出生時から病変が現れ、小児期および思春期に最も急速に増殖する。

林口長庚記念病院の小児神経内科主任である周怡君氏は、本日の記者会見で、経口標的治療が国民健康保険の給付対象となって1周年を迎え、50名以上の小児・思春期患者に治療機会を提供したと述べた。早期の治療介入により、一部の患者では腫瘍の体積が縮小し、痛みが軽減され、生活機能が徐々に改善した。これにより、子供たちが学校に戻り、同年代の活動に参加する機会も得られた。

台湾小児神経医学会の林光麟理事長は、叢状神経線維腫は多くが良性腫瘍であるものの、一定の割合で悪性化のリスクが存在すると特に言及した。約10%の叢状神経線維腫が「悪性末梢神経鞘腫瘍」に悪化する可能性があり、この悪性転換は20〜40歳の成人患者に最も多く見られるため、継続的な追跡と定期的な評価が非常に重要である。

中山医学大学付属病院の小児血液腫瘍病棟主任である翁德甫氏は、成人の叢状神経線維腫も変化し続ける可能性があり、病巣が成長を続け、約8%から13%の確率で悪性腫瘍に転化する可能性があると注意を促した。成人になったからといって追跡を中断すべきではなく、特に腫瘍が大きくなる、痛む、変質するなどの変化が見られた場合は、速やかに再診すべきである。しかし、残念ながら成人は経口標的治療の国民健康保険給付の対象ではない。

小児・思春期患者が徐々に恩恵を受ける一方で、多くの成人患者は依然として治療へのアクセスの課題に直面している。台湾小児神経医学会と陽光社会福祉基金会は共同で、将来の政策が成人患者のニーズに引き続き注意を払い、治療へのアクセスとケアの継続性を段階的に向上させ、より多くの患者が人生の様々な段階で適切な支援とより安定した生活の質を得られるようにすることを呼びかけている。

翁德甫氏の臨床観察によると、叢状神経線維腫の成人患者は、子供の頃に受診経験があっても、成長後に中断したり、症状が手術不能で治療薬もないために再診しなかったり、治療後に症状が改善されずに受診をやめたりするなど、様々な理由で医療とのつながりが途絶えている。成長は病気の終わりを意味するものではなく、成人のケアが見過ごされてはならない。

翁德甫氏によると、痛みは成人叢状神経線維腫患者の最も一般的な臨床症状であり、約32%から38.4%の患者がその苦しみを味わっている。実際には、身体的な外見や痛みだけでなく、日常の行動や人間関係も影響を受ける。「すべての叢状神経線維腫の子供たちは大人になる。しかし、彼らはいつ叢状神経線維腫が人生を変えることになるかを知らない。」