Medii 與日本小兒神經學會共同構建「醫師協作系統」，旨在管理杜顯氏肌肉萎縮症再生醫療產品安全性

株式會社 Medii（總部：東京都新宿區；代表取締役醫師：山田裕揮；以下簡稱 Medii）與一般社團法人 日本小兒神經學會（以下簡稱 日本小兒神經學會）合作，建立了一個專家諮詢體系，以支援杜顯氏肌肉萎縮症日本首款再生醫療產品「Elevidys® 點滴靜注」（以下簡稱 Elevidys）（製造銷售商：中外製藥株式會社；以下簡稱 中外製藥）的安全管理與適當使用。自 2026 年 3 月上旬起，已伴隨實際病例註冊開始正式運作。

此項舉措是透過 Medii 運營的醫師專用專家諮詢服務「Medii E-Consult」，實現對日本小兒神經學會正式組成的專家面板「BRIDGE-NMD」(*1) 的病例諮詢。該體系已在 Elevidys 的「適當使用指南」中明確記載，成為日本高度醫療中新型的安全管理框架。

*1 BRIDGE-NMD（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders，神經肌肉疾病基因治療安全性優化網絡）。由小兒神經、小兒肝臟內科、小兒肝臟外科、小兒循環器、小兒免疫、小兒腎臟內科、小兒血液內科醫師組成的專家團隊。

背景
在罕見病等有效治療方法尚不充分的領域，為了盡早將新藥帶給患者，正在推行透過有條件及期限批准制度加速實用化的舉措。另一方面，由於該制度是基於從早期數據中推定的有效性進行批准的，因此在規定期限內驗證有效性是維持批准的不可或缺的條件。

在此背景下，2025 年 5 月 13 日，中外製藥取得了 Elevidys 作為針對進行性難病杜顯氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy，以下簡稱 DMD）的日本首款再生醫療產品的有條件及期限批准製造銷售許可，並於 2026 年 2 月 20 日開始銷售。本品設計為透過一次性給藥，在疾病進展導致不可逆肌肉損傷發生之前，補充導致 DMD 的肌營養不良蛋白（dystrophin）缺失。

在導入本品治療時，從優先考慮患者安全、更確實地推進適當使用的角度出發，預想副作用發生時，由包括肝臟、循環器等多個診療科室專家醫師進行给藥判定及給藥後迅速準確的管理至關重要。基於上述背景，需要建立一種安全管理體制，由各科專家迅速支援處方設施認定醫師（主治醫師）的高度臨床判斷，並積累各個病例的適當管理經驗。

舉措內容
本系統旨在以處方認定醫師（主治醫師）為中心，透過數位化手段實現多位專家共同支援一名患者的團隊醫療。本系統由 Medii 與日本小兒神經學會在中外製藥的協助下共同構建。

現場醫師與多診療科專家一體化的「單一團隊」形成
在該系統中，主治醫師與日本小兒神經學會的專家面板「BRIDGE-NMD」加入同一個聊天室，共同管理病例並進行資訊共享與諮詢。運作開始後，預計將擴展協作功能，允許院內其他科室（如肝臟、循環器等）及地區後續追蹤醫師加入，構建多角度觀察一名患者的體制。透過將專家的知識無縫傳遞到現場，支援主治醫師的高難度臨床判斷，實現高度的安全管理體制。

*本體制並非進行診斷或治療行為，而是以主治醫師的臨床判斷為前提，支援醫師間資訊共享與諮詢的機制。
*本體制中的醫學建議由日本小兒神經學會組成的專家面板承擔，Medii 或中外製藥不參與個別病例的診療判斷或諮詢內容。

各方評論
國立精神・神經醫療研究中心 轉化醫學中心負責人／腦神經小兒科部長
小牧 宏文 醫師
「如何安全且適當地提供開創性治療藥物，是學會的重要使命。最初我們也考慮過透過電子郵件等進行諮詢，但在需要共享的臨床資訊機密性及資訊積累方面存在侷限。Medii E-Consult 解決了這些疑慮，並在安全的環境下實現了理想的協作體制。我相信這個機制將成為醫師間協作的一個典範。」