尿素循環障礙治療藥「Ravicti®口服液1.1 g/mL」新上市通知
OrphanPacific株式會社於2026年4月15日宣布，用於治療尿素循環障礙（UCD）的藥物「Ravicti®口服液1.1 g/mL」已納入藥價基準並開始銷售。該藥物是苯丁酸的口服前驅藥，於2025年12月22日獲得日本製造銷售許可。與現有製劑相比，其服用量更少且不含鈉。藥價為41,455.40日圓，旨在減輕UCD患者及其家屬的治療負擔，並提供新的治療選擇。
📋 文章處理履歷
- 📰 發表: 2026年4月16日 00:00
- 🔍 收集: 2026年4月15日 15:31
- 🤖 AI分析完成: 2026年4月15日 20:57（收集後5小時25分鐘）
OrphanPacific株式會社（總公司：東京都港區，代表取締役社長：原 愛，以下簡稱「OrphanPacific」）今日宣布，用於治療尿素循環障礙（Urea Cycle Disorder，以下簡稱UCD）的藥物「Ravicti®口服液1.1 g/mL」（一般名：苯丁酸甘油酯，以下簡稱「Ravicti®」）已納入藥價基準並開始銷售。
Ravicti®是苯丁酸的前驅藥製劑，於2025年12月22日獲得日本國內的製造銷售許可。這是一種幾乎沒有味道和氣味的口服液劑，與現有的苯丁酸鈉製劑（Buphenyl®錠500mg及顆粒94%）相比，即使需要相同有效成分量，患者實際服用的液量也能減少。此外，由於不含鈉，因此也適用於需要限制鈉攝取的患者。
憑藉這些製劑特性，Ravicti®預期能穩定控制血中氨濃度，同時有助於減輕UCD患者及其家屬的治療負擔，並提供新的治療選擇。
OrphanPacific將透過Ravicti®的上市，為解決UCD治療中未被滿足的醫療需求做出貢獻，並積極向醫療現場提供適當的使用資訊。未來，我們將繼續透過罕見疾病領域藥物的開發與提供，努力提升患者及其家屬的生活品質。
藥價基準納入及上市概要
銷售名稱：Ravicti®口服液1.1 g/mL
一般名稱：苯丁酸甘油酯
功效或效果：尿素循環障礙
藥價基準納入日：2026年4月15日
藥價：41,455.40日圓
上市日：2026年4月15日
製造銷售商：OrphanPacific株式會社
關於尿素循環障礙（UCD）
尿素循環主要在肝臟中，是將體內產生的有毒氨轉化為無毒尿素的代謝途徑。尿素循環障礙是指尿素循環相關酵素等存在先天性異常，導致高氨血症等一系列疾病。可能出現嘔吐、哺乳力下降、呼吸急促、痙攣、意識障礙、行為異常、發育遲緩等症狀，有時甚至會危及生命。多數在嬰幼兒期發病，但也有部分病例在成年後才首次確診。發病率為8,000至44,000人中約1人，被認定為指定難病。
引用：難病情報中心 尿素循環障礙（指定難病251） https://www.nanbyou.or.jp/entry/4732
關於OrphanPacific株式會社
OrphanPacific是一家日本製藥公司，透過開發、製造和銷售罕見疾病治療藥物，為罕見疾病患者提供新的治療選擇。我們以「為罕見疾病患者及其家屬帶來笑容與幸福」為使命，秉持「Leave No One Behind（不讓任何人掉隊）」的決心，積極投入患者人數極少的罕見疾病治療藥物的開發與提供。OrphanPacific是日本CRO（醫藥品開發受託機構）的先驅及領導企業CMIC Holdings（https://www.cmicgroup.com/）的全資子公司，我們將最大限度地利用CMIC集團在藥物開發、製造和銷售方面的經驗與專業知識，旨在讓更多罕見疾病患者能夠獲得治療藥物。 https://www.orphanpacific.com/
Ravicti®是苯丁酸的前驅藥製劑，於2025年12月22日獲得日本國內的製造銷售許可。這是一種幾乎沒有味道和氣味的口服液劑，與現有的苯丁酸鈉製劑（Buphenyl®錠500mg及顆粒94%）相比，即使需要相同有效成分量，患者實際服用的液量也能減少。此外，由於不含鈉，因此也適用於需要限制鈉攝取的患者。
憑藉這些製劑特性，Ravicti®預期能穩定控制血中氨濃度，同時有助於減輕UCD患者及其家屬的治療負擔，並提供新的治療選擇。
OrphanPacific將透過Ravicti®的上市，為解決UCD治療中未被滿足的醫療需求做出貢獻，並積極向醫療現場提供適當的使用資訊。未來，我們將繼續透過罕見疾病領域藥物的開發與提供，努力提升患者及其家屬的生活品質。
藥價基準納入及上市概要
銷售名稱：Ravicti®口服液1.1 g/mL
一般名稱：苯丁酸甘油酯
功效或效果：尿素循環障礙
藥價基準納入日：2026年4月15日
藥價：41,455.40日圓
上市日：2026年4月15日
製造銷售商：OrphanPacific株式會社
關於尿素循環障礙（UCD）
尿素循環主要在肝臟中，是將體內產生的有毒氨轉化為無毒尿素的代謝途徑。尿素循環障礙是指尿素循環相關酵素等存在先天性異常，導致高氨血症等一系列疾病。可能出現嘔吐、哺乳力下降、呼吸急促、痙攣、意識障礙、行為異常、發育遲緩等症狀，有時甚至會危及生命。多數在嬰幼兒期發病，但也有部分病例在成年後才首次確診。發病率為8,000至44,000人中約1人，被認定為指定難病。
引用：難病情報中心 尿素循環障礙（指定難病251） https://www.nanbyou.or.jp/entry/4732
關於OrphanPacific株式會社
OrphanPacific是一家日本製藥公司，透過開發、製造和銷售罕見疾病治療藥物，為罕見疾病患者提供新的治療選擇。我們以「為罕見疾病患者及其家屬帶來笑容與幸福」為使命，秉持「Leave No One Behind（不讓任何人掉隊）」的決心，積極投入患者人數極少的罕見疾病治療藥物的開發與提供。OrphanPacific是日本CRO（醫藥品開發受託機構）的先驅及領導企業CMIC Holdings（https://www.cmicgroup.com/）的全資子公司，我們將最大限度地利用CMIC集團在藥物開發、製造和銷售方面的經驗與專業知識，旨在讓更多罕見疾病患者能夠獲得治療藥物。 https://www.orphanpacific.com/
常見問題
Ravicti®口服液1.1 g/mL是用於治療什麼疾病的藥物？
它是用於治療尿素循環障礙（UCD）的藥物。UCD是指體內將有毒氨轉化為無毒尿素的代謝途徑出現異常的疾病群。
Ravicti®的主要特點是什麼？
與現有的苯丁酸鈉製劑相比，它具有服用液量少且不含鈉的特點，因此也適用於需要限制鈉攝取的患者。