核酸DDS：實現基因靶向治療的藥物遞送技術 ～專利、論文、補助金研發趨勢分析～
Astamuse株式會社發布了一份關於核酸DDS（藥物遞送系統）的研究開發趨勢分析報告，該技術旨在實現基因靶向治療，並根據專利、論文和補助金進行分析。報告詳細闡述了核酸藥物細胞內遞送的挑戰、下一代技術（如LNP、主動靶向）的演進，以及相關專利的年度趨勢。
📋 文章處理履歷
- 📰 發表: 2026年4月28日 23:11
- 🔍 收集: 2026年4月28日 14:31
- 🤖 AI分析完成: 2026年4月28日 14:49（收集後17分鐘）
Astamuse株式會社（總公司：東京都千代田區，代表取締役社長：永井步）透過對其擁有的創新數據庫（論文、專利、新創企業、補助金等創新與研發資訊）進行全面分析，將核酸DDS相關技術領域的趨勢匯總成報告。
什麼是核酸DDS？
核酸DDS（藥物遞送系統）是指將siRNA（小分子干擾RNA）、ASO（反義核酸）、mRNA（信使RNA）等核酸藥物安全且高效地遞送至靶細胞內部的技術體系。
核酸藥物是能夠從根本上調節基因作用的下一代治療手段。將藥物遞送至體內目標細胞的機制（核酸DDS）利用了被稱為脂質奈米粒子（LNP）的超微細脂質顆粒。LNP附著於細胞表面後，被細胞攝入並封閉在細胞內稱為「內體」的小囊中。
為了讓核酸（藥物本體）發揮其效用，它必須突破這個囊泡逃脫，並到達細胞內的作用部位。為了突破囊泡，需要作用於帶負電的內體膜並破壞它。然而，傳統的LNP存在一個問題，即在內體的酸性環境中無法充分帶正電，無法有效地破壞膜。
此外，核酸容易被體內存在的分解酶（核酸酶）破壞，並且由於帶負電，難以穿透細胞膜，這也是一個難點。
最新的核酸DDS開發旨在克服這些多重挑戰，最大限度地發揮核酸藥物的效果。
下一代核酸DDS與傳統型相比，最大的不同在於其目標不僅僅是將藥物「遞送」到目標細胞，更是要確保將藥物「送入」到細胞內部藥物實際發揮作用的部位。
這類技術已經進入實用階段，透過在新冠病毒mRNA疫苗和遺傳性疾病治療藥物中的應用，其有效性已在全球範圍內得到證實。
主要核酸DDS技術及其特點，包括下一代和傳統型，如下所示。
- 脂質奈米粒子（LNP，傳統型～下一代型）：將mRNA和siRNA包裹在脂質中，在保護核酸免受體內分解的同時，將其遞送至靶細胞。
- 主動靶向（下一代型）：預先賦予標記分子（抗體、醣鏈配體），選擇性地將藥物遞送至癌細胞等目標組織。
- 偶聯型DDS（傳統型～下一代型）：將輔助細胞結合的特定分子（醣鏈、胜肽、抗體等）直接與核酸（藥物本體）結合，無需額外「載體」顆粒，即可實現藥物高效被靶細胞攝取的方法，此技術持續改良與進化。
- 與修飾核酸技術併用：透過改變核酸本身的化學結構（如硫代磷酸酯化、2'-O-甲基修飾、2'-氟修飾等），使其不易在體內分解，並延長藥物效果的技術。此方法與DDS結合，已被長期利用。
- 內體逃逸功能（傳統型～下一代型）：確保被細胞攝取的藥物不會被困在細胞內的「囊泡」中，而是從內部打破囊泡，使藥物到達實際作用部位的功能。離子化脂質在酸性環境中陽離子化，破壞內體膜，將核酸釋放到細胞質中。此功能已歷經多年改良。
- 應對多種治療手段（下一代型）：其特點是高度通用性，能夠應對多種作用機制不同的核酸藥物（siRNA、ASO、mRNA、miRNA、CpG寡核苷酸等），例如抑制基因表達、修復基因或激活免疫等。
本報告利用Astamuse獨有的數據庫，分析了專利、論文和補助金（競爭性研究資金）中與「核酸DDS」相關的技術趨勢。
核酸DDS相關專利趨勢
從Astamuse擁有的專利數據庫中，提取了摘要中包含「脂質奈米粒子」、「mRNA遞送」、「核酸藥物」等與核酸DDS相關技術關鍵詞的2,256件專利。透過關鍵詞的年度變化，實施了「未來預測」分析，以識別近年來有所進展的技術要素。透過掌握關鍵詞的變遷，可以定量評估當前或未來預計將受到關注的技術。
圖1顯示了2015年以來申請的核酸DDS相關專利關鍵詞的年度變化。
圖1：核酸DDS相關專利關鍵詞的年度變化（2015-2024年）
什麼是核酸DDS？
核酸DDS（藥物遞送系統）是指將siRNA（小分子干擾RNA）、ASO（反義核酸）、mRNA（信使RNA）等核酸藥物安全且高效地遞送至靶細胞內部的技術體系。
核酸藥物是能夠從根本上調節基因作用的下一代治療手段。將藥物遞送至體內目標細胞的機制（核酸DDS）利用了被稱為脂質奈米粒子（LNP）的超微細脂質顆粒。LNP附著於細胞表面後，被細胞攝入並封閉在細胞內稱為「內體」的小囊中。
為了讓核酸（藥物本體）發揮其效用，它必須突破這個囊泡逃脫，並到達細胞內的作用部位。為了突破囊泡，需要作用於帶負電的內體膜並破壞它。然而，傳統的LNP存在一個問題，即在內體的酸性環境中無法充分帶正電，無法有效地破壞膜。
此外，核酸容易被體內存在的分解酶（核酸酶）破壞，並且由於帶負電，難以穿透細胞膜，這也是一個難點。
最新的核酸DDS開發旨在克服這些多重挑戰，最大限度地發揮核酸藥物的效果。
下一代核酸DDS與傳統型相比，最大的不同在於其目標不僅僅是將藥物「遞送」到目標細胞，更是要確保將藥物「送入」到細胞內部藥物實際發揮作用的部位。
這類技術已經進入實用階段，透過在新冠病毒mRNA疫苗和遺傳性疾病治療藥物中的應用，其有效性已在全球範圍內得到證實。
主要核酸DDS技術及其特點，包括下一代和傳統型，如下所示。
- 脂質奈米粒子（LNP，傳統型～下一代型）：將mRNA和siRNA包裹在脂質中，在保護核酸免受體內分解的同時，將其遞送至靶細胞。
- 主動靶向（下一代型）：預先賦予標記分子（抗體、醣鏈配體），選擇性地將藥物遞送至癌細胞等目標組織。
- 偶聯型DDS（傳統型～下一代型）：將輔助細胞結合的特定分子（醣鏈、胜肽、抗體等）直接與核酸（藥物本體）結合，無需額外「載體」顆粒，即可實現藥物高效被靶細胞攝取的方法，此技術持續改良與進化。
- 與修飾核酸技術併用：透過改變核酸本身的化學結構（如硫代磷酸酯化、2'-O-甲基修飾、2'-氟修飾等），使其不易在體內分解，並延長藥物效果的技術。此方法與DDS結合，已被長期利用。
- 內體逃逸功能（傳統型～下一代型）：確保被細胞攝取的藥物不會被困在細胞內的「囊泡」中，而是從內部打破囊泡，使藥物到達實際作用部位的功能。離子化脂質在酸性環境中陽離子化，破壞內體膜，將核酸釋放到細胞質中。此功能已歷經多年改良。
- 應對多種治療手段（下一代型）：其特點是高度通用性，能夠應對多種作用機制不同的核酸藥物（siRNA、ASO、mRNA、miRNA、CpG寡核苷酸等），例如抑制基因表達、修復基因或激活免疫等。
本報告利用Astamuse獨有的數據庫，分析了專利、論文和補助金（競爭性研究資金）中與「核酸DDS」相關的技術趨勢。
核酸DDS相關專利趨勢
從Astamuse擁有的專利數據庫中，提取了摘要中包含「脂質奈米粒子」、「mRNA遞送」、「核酸藥物」等與核酸DDS相關技術關鍵詞的2,256件專利。透過關鍵詞的年度變化，實施了「未來預測」分析，以識別近年來有所進展的技術要素。透過掌握關鍵詞的變遷，可以定量評估當前或未來預計將受到關注的技術。
圖1顯示了2015年以來申請的核酸DDS相關專利關鍵詞的年度變化。
圖1：核酸DDS相關專利關鍵詞的年度變化（2015-2024年）