奧斯勒病／HHT重症鼻出血止血材料「薩吉塞爾」獲新增適應症核准 —— 超過兩萬人連署與「患者會主導」倡議活動，為罕見難病患者守護生命與生活品質邁出重大一步

奧斯勒病／HHT是一種影響全身血管、涉及所有科別的指定罕見難病，鼻出血是其代表性症狀之一。然而，奧斯勒病患者的鼻出血與一般鼻血不同，其出血源於鼻腔內多發且脆弱的微血管擴張或血管畸形。即使使用電燒、壓迫止血、紗布填塞或雷射燒灼等常規治療方式短暫止血，事後反而可能導致出血惡化。

本次新增適應症於5月13日獲准，對長期飽受反覆性重症鼻出血之苦的患者而言，是守護生命與生活品質的重大進展。

關於公告時程，相關單位表示將於各項條件齊備後同步發布。

事件經過

自2024年4月起，患者面臨所需止血材料無法使用的嚴峻局面。薩吉塞爾原本是奧斯勒病患者在醫師指導下，於家中自行用於控制重症鼻出血的重要止血材料。

然而，自2024年4月起，原本可處方的止血材料被重新分類為「手術材料」，導致患者難以如以往取得處方。

結果，過去能在居家或門診止血的患者，逐漸陷入止血困難，緊急求助案例增加。更嚴重的是，即使提出緊急請求，也常找不到收治機構、無法在醫療院所接受適合奧斯勒病的止血處置，甚至需要輸血，使患者陷入危及生命的困境。（奧斯勒病（HHT）患者會｜反覆鼻血、指定難病227之諮詢與資訊）

對奧斯勒病患者而言，因鼻出血遭拒診或治療困難絕非罕見，患者會多年來持續收到大量相關諮詢。

患者自主研究與止血照護法的確立

日本奧斯勒病患者會理事長親身經歷多年鼻出血之苦，長期研究止血方法，並在少數理解病情的醫師協助下，持續探討適合奧斯勒病患者的薩吉塞爾使用方式。

透過正確使用薩吉塞爾，越來越多患者能自行控制出血，避免緊急送醫、耳鼻喉科錯誤治療、因未妥善處理導致輸血或住院等風險的可能性逐漸明朗。

然而，突如其來的制度分類變更，使患者在急需時無法使用必要的止血材料。

倡議之路

患者會為確保薩吉塞爾穩定供應與使用，發起連署活動。在廣泛支持下，患者會將奧斯勒病／HHT患者的鼻出血命名為「鼻腔內多發性微血管出血」，並持續推動相關連署。

患者會理事長向厚生勞動省提出會談請求，提交請願書，持續訴求奧斯勒病患者的實際處境、止血困難案例、改善醫療現場錯誤止血法、自我止血的合理性與醫療費用節省等議題。

超過兩萬人的連署成為關鍵動力！

本次連署獲得超過兩萬名民眾的支持。

謹向所有參與連署的民眾、協助傳達患者與家屬心聲的人士、醫療現場中展現理解的醫師與醫護人員、相關企業及行政單位，致上最誠摯的謝意。

患者會主導的成果

本次由患者會主導達成的新增適應症核准，是重要案例，顯示即使面對罕見難病，只要患者發聲、患者會進行調查、與醫療人員合作，並持續向行政單位提出訴求，便有能力推動制度變革。

耳鼻喉科醫師、救護人員與醫護人員認知不足導致傷害持續發生

奧斯勒病的鼻出血並非「一般鼻血」。

奧斯勒病／HHT的鼻出血，其病態與一般鼻血截然不同。

出血源於鼻腔內多發的脆弱微血管擴張，本會將此現象稱為「鼻腔內多發性微血管出血」。

對一般鼻血所採用的強力壓迫、電燒、雷射止血、紗布填塞等處置，雖可短暫止血，但因具難治性，反而可能損傷血管、加劇出血，甚至陷入止血困難。最嚴重時可能導致鼻中隔穿孔（鼻樑中央穿孔），使止血更加困難，本會已有數名患者受害。

患者會會員長期說明「與一般鼻血不同」「用力壓迫會惡化」「取出紗布時會再出血」，但因醫療與急救現場理解不足，多年來持續處於嚴峻環境並遭受傷害。

即使提供資訊，患者仍常遭醫師「忽視」「中途停止治療」「夜間不要來」等對待，身心俱疲。理事長為解決此問題，設計出以薩吉塞爾進行自我止血的處置方式。此方法使超過90％患者能自行止血，帶來諸多益處：提升生活品質、改善重度貧血、減輕心理負擔、減少緊急送醫、減輕醫師負擔、節省醫療費用等。

持續的困難

本次新增適應症核准雖是重大進展，但僅憑核准事實本身，尚無法立即讓全國患者安心使用。

即使取得核准，後續仍需面對中央藥事審議會等健康保險給付核准程序及其他繁複流程。

即使完全核准，仍需建立完善體制，確保全國患者能穩定取得薩吉塞爾。

包括：

- 對醫師、護理師、藥局、救護人員進行奧斯勒病鼻出血止血的教育訓練

- 確保醫院與藥局能取得薩吉塞爾等止血材料

日本奧斯勒病患者會今後將持續與厚生勞動省、相關企業、醫療機構及醫護人員合作，推動建立「有需要的患者能在必要時使用薩吉塞爾」的體制。

致醫護人員的一封信

奧斯勒病／HHT的鼻出血，其病態與一般鼻血不同。此類鼻血是奧斯勒病的重要徵兆之一。

當患者說明「與一般鼻血不同」「電燒、壓迫、紗布填塞會惡化，請避免」「希望使用薩吉塞爾止血」時，懇請勿輕視患者經驗，應依其病態謹慎應對。

對重症鼻出血患者而言，能否使用適當止血材料，直接關係到是否需緊急送醫、輸血、貧血惡化、睡眠障礙、就業困難與日常生活的維持，是極其重要的問題。

本會今後將持續向醫護人員傳達奧斯勒病鼻出血的特殊性與正確止血處置方式。

日本奧斯勒病患者會 理事長聲明

奧斯勒病的鼻出血並非一般鼻血。

本人曾以講者身分參與第127屆日本耳鼻咽喉頭頸部學會，講述奧斯勒病概要與鼻出血止血技術。

出血源於鼻腔內「多發且脆弱的微血管擴張與血管畸形」，一般止血處置可能導致病情惡化，除生命危險外，更需極度謹慎。

患者長期反覆出血、反覆說明，卻仍不被理解，因緊急收治延遲或遭拒診，最終面臨輸血或住院的嚴峻處境。

本次薩吉塞爾新增適應症核准，得以實現，感謝超過兩萬名連署支持者、患者與家屬的真切呼聲，以及少數理解病情之醫師的協助。