為推動藥物遞送系統「Perfusio」事業化，與日本PMDA實施醫療器材對面諮詢準備面談

本公司利用AI藥物開發平台「aibVIS」，致力於核心業務——mRNA標靶小分子藥物及核酸藥物的研發。此外，我們發想出一種可應用於核酸藥物等多種藥物的藥物遞送系統*1（下稱「DDS」：產品名「Perfusio」），並如2025年12月15日公告之《關於本公司藥物遞送系統「Perfusio」專利核准及權利化手續完成之通知》所述，已完成專利權利化。 本公司於今年1月1日成立新事業開發室，推動「Perfusio」的事業化，目標於中期經營計畫內（2026～27年度）開始銷售。 為此，作為事業化前提，我們已與醫藥品醫療機器總合機構（PMDA）*2就醫療器材及體外診斷用藥品的對面諮詢，實施了準備面談，特此公告。 「Perfusio」透過在治療目標臟器的靜脈側及動脈側分別放置導管以閉塞血管，從而在體內建構一個使目標臟器脫離體循環的獨立狀態。在該狀態下，可從一側導管投與藥物，再從另一側導管回收藥物，從而確保藥物能確實送達治療目標臟器，同時避免藥物對全身的曝露。此方法的特點在於無需對使用的藥物進行DDS所需的化學修飾等，且可適用於多種目標臟器。 以往，現有導管的使用目的並未明記此類藥物的投與或回收。本公司為釐清結合多支此類導管並增加新用途時的審批流程，自今年3月起透過與PMDA的全面諮詢進行探討，並基於其結果於5月14日與PMDA進行了準備面談。 透過這次準備面談，本公司決定，「Perfusio」將不實施為獲取新數據的試驗，而是以具有新用途的通用醫療器材之方針取得許可。今後將與PMDA進入開發前諮詢階段，為達成目標時期的銷售，確實推進取得許可所需的流程。 ● 新事業開發室長 佐々木 潤 評論 本公司自今年1月起作為新事業推動「Perfusio」的事業化，此次與PMDA的準備面談的實施，明確地顯示了我們的努力進展順利。「Perfusio」最大的亮點不僅在於能將藥物直接投與治療目標臟器，更在於投藥後能夠回收，我們認為其真正價值在此。 在推動取得醫療器材許可的同時，我們也正與從事導管事業的企業建立合作夥伴關係。我們期待與夥伴企業合作，擴大各公司所持導管的用途，並為其銷售擴大做出貢獻。 另一方面，「Perfusio」的高通用性及其可適用於廣泛藥物的特性也日益明朗。特別是，由於其極可能避免全身性毒性，對於在第一期臨床試驗中發現全身性毒性的化合物，我們認為透過改用「Perfusio」的投與-回收型臨床試驗，有望在不中止開發的情況下取得許可。 本公司不僅將其應用於自家的產品線開發，今後也將向製藥企業提案，將「Perfusio」作為重啟開發中斷專案的手段進行授權。藉此，我們希望將新藥盡快帶給社會，回應未被滿足的醫療需求。 【用語解說】 1 藥物遞送系統：將藥品的有效成分送達治療目標（主要為臟器）的系統。通常使用的方法包括在藥品上化學附加能選擇性到達目標臟器的分子，或用脂質雙層膜包裹藥物。但本公司將物理上以動脈側導管接觸目標臟器，並從靜脈側也以導管接觸，藉此物理性地遞送藥物，視為藥物遞送系統的一種。 2 醫藥品醫療機器總合機構(PMDA)：為確保醫藥品及醫療器材的有效性、安全性及品質而設立的獨立行政法人。 [洽詢窗口] Veritas In Silico 網站 洽詢表單：https://www.veritasinsilico.com/contact/