【レコルダティ】「ジャクスタピッド®」獲准用於治療2歲以上兒童的純合子家族性高膽固醇血症

レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン公司（總部：東京都港區，代表取締役：黒山 祥志）於今日宣布，其針對2歲以上兒童純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）的治療藥物「ジャクスタピッド®」（學名：羅米他吡酯甲磺酸鹽）已獲得用法用量追加及2mg兒童用製劑（商品名：ジャクスタピッド®膠囊兒童用2mg）的批准。

「ジャクスタピッド®」是一種微粒體三酸甘油酯轉運蛋白（MTP）抑制劑，作為罕見疾病藥物開發，用於治療HoFH。目前，該藥物已獲准用於成人HoFH，在日本等40個國家或地區使用。此次獲准用於2歲以上HoFH患者，是繼美國之後，日本第二個國家。

此新適應症的批准，為先前治療選擇有限的兒童HoFH患者提供了新的治療選項，預期將有助於提升治療成效及改善患者的生活品質。

レコルダティ公司秉持「Focus on the few」的座右銘，將持續提供新的治療選擇，以滿足未被滿足的醫療需求。

產品概要

商品名：①ジャクスタピッド®膠囊兒童用2 mg ②ジャクスタピッド®膠囊5 mg、同膠囊10 mg、同膠囊 20 mg 學名：羅米他吡酯甲磺酸鹽 功效或效果：①及② 純合子家族性高膽固醇血症 用法及用量：

① 通常，2歲以上未滿18歲的患者，每日一次，於晚餐後2小時以上服用。若耐受性良好且效果不佳，可按照下表間隔4週（2歲以上未滿11歲的初次增加劑量為8週）以上逐步增加劑量。

②＜18歲以上患者＞

通常，18歲以上的患者，每日一次，於晚餐後2小時以上服用。從羅米他吡酯5 mg開始。若耐受性良好且效果不佳，可間隔2週以上增加至10 mg。若需進一步增加劑量，可在間隔4週以上，確認耐受性後逐步增加至20 mg、40 mg。

＜2歲以上未滿18歲的患者＞

通常，2歲以上未滿18歲的患者，每日一次，於晚餐後2小時以上服用。若耐受性良好且效果不佳，可按照下表間隔4週（2歲以上未滿11歲的初次增加劑量為8週）以上逐步增加劑量。

製造販售批准日期：①2026年6月 ②2016年9月 藥價基準登載日期：①ジャクスタピッド®膠囊兒童用2 mg 未定 ②同膠囊5 mg、同膠囊10 mg、同膠囊 20 mg 2016年11月18日 預計發售日期：①ジャクスタピッド®膠囊兒童用2 mg 準備