Serve BioPharma就利用溶瘤病毒Surv.m-CRA-1治療原發性惡性骨腫瘤的藥物，取得「罕見疾病再生醫療產品」指定

Serve BioPharma株式會社（總部：鹿兒島縣鹿兒島市；代表取締役社長：山田昌樹；創辦人、董事長兼首席科學官：小戝健一郎；以下簡稱「本公司」）謹此宣布，本公司獨家開發的溶瘤腺病毒「Surv.m-CRA-1（生存素反應性・多因子增殖控制型腺病毒-1）」用於治療原發性惡性骨腫瘤的藥物（以下簡稱「本治療藥物」），已於2026年5月8日由厚生勞動大臣指定為「罕見疾病再生醫療產品」（孤兒藥）。

背景與意義

溶瘤病毒作為一種能選擇性破壞癌細胞，並具有優異安全性和治療效果的下一代癌症治療方法，在全球範圍內受到高度期待。然而，在日本國內，包括溶瘤病毒在內的再生醫療產品的開發進度顯著落後，因此迫切需要開發和實用化源自日本的創新溶瘤病毒。

在此背景下，本公司正積極推動由本公司創辦人、董事長兼首席科學官小戝健一郎（鹿兒島大學教授）獨家開發的溶瘤病毒Surv.m-CRA（生存素反應性・多因子增殖控制型腺病毒）系列在社會上的實用化。

「Surv.m-CRA-1」是一種搭載了在癌細胞中特異性活化的「生存素啟動子」的溶瘤病毒。它能在不傷害正常細胞的情況下，僅在癌細胞中增殖，並選擇性地殺死癌細胞。因此，它兼具高治療效果和安全性，並且被寄望成為一種新的癌症治療藥物（再生醫療產品），即使對於現有治療方法無效的癌症幹細胞也能發揮作用。

為克服目前尚無有效治療方法的難治性癌症，本公司將罕見癌症原發性惡性骨腫瘤作為首要目標推進實用化。由於在II期研究者主導臨床試驗中取得了積極成果，目前正在進行旨在取得原發性惡性骨腫瘤正式批准的III期研究者主導臨床試驗。

此次，本治療藥物的功效和效果，已在獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（以下簡稱「PMDA」）的審查，以及厚生勞動大臣諮詢機構藥事・食品衛生審議會的審議等過程中獲得認可，並由厚生勞動大臣指定為「罕見疾病再生醫療產品」（孤兒藥）。

罕見疾病再生醫療產品（孤兒藥）指定制度是根據《醫藥品醫療機器法》第77條之2，為促進針對患者人數較少疾病（罕見疾病）的治療藥物（再生醫療產品）開發，國家為製藥企業提供支援的目的而設立的。在聽取藥事・食品衛生審議會的意見後，厚生勞動大臣根據「對象人數」、「醫療上的必要性」及「開發的可能性」等標準進行指定。具體而言，必須符合日本國內對象患者人數未滿5萬人、對象疾病在醫療上具有特別高的必要性等條件。

若被指定為孤兒藥，將可獲得開發費用補助金、優先審查、再審查期間延長等優惠措施。

本公司以此次在日本獲得本治療藥物的孤兒藥指定為契機，未來亦計畫在美國及歐洲取得本治療藥物的孤兒藥指定。本公司將同步推進臨床開發，以期盡早將此創新治療藥物提供給全球範圍內，不僅僅是在日本，所有遭受原發性惡性骨腫瘤這一罕見疾病折磨的患者。

為應對未被滿足的醫療需求，本公司將繼續利用病毒治療藥物這一新模式，開創癌症治療和基因治療的新可能性，並以成為基因治療的全球領導者為目標，持續推進研究開發。

補充資訊

關於罕見疾病用醫藥品（孤兒藥）指定制度

此制度旨在促進針對日本國內對象患者人數未滿5萬人，且醫療上具有高度必要性的難治疾病藥物等的研究開發。根據《醫藥品醫療機器法》第77條之2，由厚生勞動大臣聽取藥事・食品衛生審議會的意見後，對符合日本國內對象患者人數未滿5萬人、醫療上特別需要等條件的藥物進行指定。根據對象醫藥品的種類，分為罕見疾病用醫藥品、罕見疾病用醫療機器、罕見疾病用再生醫療產品三種類型。

若被指定為孤兒藥，將可獲得開發費用補助金、稅制優惠、優先審查、再審查期間延長等優惠措施。

引用：厚生勞動省 罕見疾病用醫藥品・罕見疾病用醫療機器・罕見疾病用再生醫療產品指定制度概要

https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite